SÃO PAULO, SP (FOLHAPRESS)
As primeiras infusões da terapia gênica Zolgensma foram feiras na última quarta-feira (14) pelo SUS (Sistema Único de Saúde) em duas crianças com menos de seis meses de idade, uma em Brasília e outra no Recife. O medicamento, considerado uns dos mais caros do mundo -R$ 7 milhões por dose única- é utilizado no tratamento de AME (atrofia muscular espinhal).
A viabilização da compra desse medicamento pelo Governo Federal foi feita por meio de um acordo entre o Ministério da Saúde e a farmacêutica Novartis, em março deste ano. O Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR) permite 40% do valor no ato da infusão. O restante do pagamento está vinculado ao desfecho do tratamento.
Em dois anos da infusão, se o paciente atingir o controle da nuca, são pagos mais 20%.
Após 36 meses, outros 20% se o paciente alcançar o controle do tronco de pelo menos dez segundos sem apoio. Depois de 48 meses, os 20% finais são pagos se houver manutenção dos ganhos motores alcançados. Se a doença progredir para ventilação mecânica permanente ou vier a óbito, as parcelas são canceladas.
É a primeira vez que esse tipo de acordo é firmado no SUS, além de ser a estreia de uma terapia gênica na rede pública. Com isso, o Brasil se tornou o sexto país no mundo a ofertar o medicamento em sistemas públicos de saúde, após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha.
A terapia será destinada a crianças com AME tipo 1 com até seis meses de idade e que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. Ela atua pela entrega de uma cópia funcional do gene SMN1, que é capaz de produzir a proteína necessária, e anteriormente deficiente nos pacientes com AME, devido a uma alteração genética.
A terapia é de dose única e administrada por meio de infusão intravenosa -aplicada na corrente sanguínea- em ambiente hospitalar, por profissionais qualificados e instituições habilitadas.
Após receber o medicamento, a criança deve permanecer internada por no mínimo 24 horas e será acompanhadas até os cinco anos de idade pelo serviço que realizou a infusão.
Para ter acesso, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS e cumprirem os critérios de elegibilidade.
Os serviços estão disponíveis em Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal.
Nos estados que ainda não têm serviços habilitados para a infusão, o acordo garante também as passagens e hospedagem para o paciente e um responsável.
